半衰期提高3-4倍赛诺菲长效凝血因子替代疗法临床功效努力

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所属分类:临床医学
半衰期提高3-4倍赛诺菲长效凝血因子替代疗法临床功能尽力



赛诺菲(Sanofi)公司公布,该公司与Sobi相助开拓的创新凝血因子VIII替代疗法BIVV001(rFVIIIFc-VWF-XTEN),在一项1/2a期临床试验中得到努力功效。试验功效显示,与传统凝血因子VIII(FVIII)替代疗法对比,BIVV001可以或许将半衰期提高3-4倍。这一研究已经在《新英格兰医学杂志》上颁发。血友病A是由于编码FVIII的基因呈现突变,导致FVIII缺失的遗传性疾病。今朝常见的血友病A治疗要领是按期输注FVIII,然而凡是患者需要每周接管3-4次FVIII输注,为他们的糊口带来极大的未便。天然FVIII在血液中的半衰期只有12个小时阁下,因为在血液中,它与名为血管性血友病因子(von Willebrand factor ,VWF)团结形成复合体。VWF与FVIII的团结固然提高了FVIII在血液中的不变性,可是VWF自己被降解的速度也为FVIII在血液中的滞留时间配置了一个上限,因为当VWF被降解时,与它团结的FVIII也同时被降解。BIVV001的设计将FVIII与一个VWF片断毗连起来,形成的复合体不会与血液中的天然VWF相团结,从而打破VWF设定的半衰期上限。它旨在让血友病A患者在接管一次打针之后,可以或许在一周的大部门时间里得到靠近正常的FVIII因子活性程度。名为EXTEN-A一的开放标签、多中心研究,在19-63岁重度血友病A受试者中评估了剂量为25 IU/kg(n=6)和65 IU/kg(n=8)的BIVV001治疗的安详性、耐受性和药代动力学特征。试验功效显示:BIVV001显示出精采的耐受性,在给药后28天内未检测到FVIII抑制剂的发生。研究期间未发明过敏回响或具有临床意义的治疗相关不良事件。在65 IU/kg剂量行列中,BIVV001单次给药到达43小时的FVIII半衰期,比传统重组FVIII的13小时半衰期耽误3倍以上。一次输注BIVV001后4天里平均凝血因子VIII活性程度≥51%,处于正常范畴,在接管输注7天后凝血因子VIII活性程度为17%。在25 IU/kg剂量行列中,BIVV001单次给药的FVIII半衰期为38小时,是rFVIII调查到的9小时半衰期的4倍,输注BIVV001后7天的平均因子活性程度为5%。( )

 


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