首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物!特利加压素(terlipressin)获美国FDA专家委员会支持核准!

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所属分类:临床医学
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物!特利加压素(terlipressin)获美国FDA专家委员会支持答应!
2020年07月18日讯 // --Mallinckrodt是一家总部位于英国的全球性专业制药公司。克日,该公司公布,美国食品和药物打点局(FDA)心血管和肾脏药物咨询委员会(CRDAC)投票(8票赞成,7票阻挡)发起核准terlipressin(特利加压素),用于治疗1型肝肾综合征(HRS-1)成人患者。
固然咨询委员会的发起不具约束力,但FDA将思量委员会提供的发起,作为新药申请(NDA)审查的一部门。FDA已指定terlipressin的处方药用户收费法(PDUFA)方针动作日期为2020年9月12日。
假如得到核准,terlipressin将成为美国第一个治疗HRS-1成人患者的药物。此前,FDA授予了terlipressin快速通道资格(FTD)和孤儿药资格(ODD)。首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物!特利加压素(terlipressin)获美国FDA专家委员会支持答应!
Terlipressin化学布局式(图片来历:medchemexpress.cn)
肝肾综合征(HRS)是产生在重症肝病如肝硬化归并腹水、急性肝衰竭和酒精性肝炎患者中以肾成果损伤为主要表示的一种严重并发症。1型肝肾综合征(HRS-1)是一种急性危及生命的综合征,在肝硬化患者导致快速举办性急性肾成果衰竭,假如不举办治疗,该病的中位保留时间约为2周,3个月内灭亡率高出80%。在美国,HRS-1每年影响3-4万名患者,今朝还没有核准治疗HRS-1的药物疗法。
terlipressin是一种强效的血管加压素(vasopressin)雷同物,选择性浸染于小动脉的滑腻肌细胞上的V1受体发挥浸染。在美国和加拿大,该药正被研究用于治疗HRS-1。在美国和加拿大以外地域,terlipressin已被核准利用。
Mallinckrodt执行副总裁兼首席科学官Steven Romano医学博士暗示:“我们很兴奋咨询委员会对terlipressin的核准投了赞成票,并支持了terlipressin有潜力为美国的HRS-1患者带光降床代价。我们已认识到在这样一个危重患者群体中治疗这种巨大疾病的临床挑战。我们致力于与FDA密合适作,推进审查。”
国际腹水协会(ICA,International Club of Ascites)代表Francois Durand医学博士暗示:“terlipressin连系白卵白,在terlipressin已获得核准的很多其他国度中,是推荐的HRS-1尺度照顾护士方案。HRS-1是终末期肝病最严重的并发症之一,咨询委员会的赞成票对美国急切需要治疗的患者是一个庞大激昂。”首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物!特利加压素(terlipressin)获美国FDA专家委员会支持答应!
该药新药申请(NDA),部门基于III期CONFIRM试验(NCT02770716)的功效。这是有史以来针对HR-1患者开展的最大局限前瞻性研究(n=300),也是一连17年开拓terlipressin以供美国和加拿大上市的成就。该研究的劈头功效已在2019年美国肝病研究协会(AASLD)年会上发布,与慰藉剂+白卵白治疗组对比,terlipressin治疗组肾成果恶化明明逆转、缓解耐久、早期肾脏替代疗法(RRT)的需求淘汰。
CONFIRM试验应用了严格尺度来界说HRS-1,功效显示:与慰藉剂+白卵白治疗组对比,terlipressin+白卵白治疗组有统计学上显著更高比例的患者到达了确认HRS逆转(VHRSR)的主要终点(29.1% vs 15.8%,p=0.012)。VHRSR界说为:2次持续的血清肌酐[SCr]值≤1.5mg/dL,在第14天前或出院前至少隔断2小时,在第2次SCr≤1.5mg/dL后,受试者在无肾脏替代疗法[RRT]的环境下至少存活10天。
另外,terlipressin在研究的4个预先指定的次要终点方面也表示出优势,包罗:(1)HRS逆转,界说为第14天前或出院前SCr≤1.5mg/dL(患者比例:36.2% vs 16.8%,p<0.001)。(2)耐久/维持HRS逆转,界说为在30天内涵不举办RRT/透析的环境下维持HRS逆转(患者比例:31.7% vs 15.8%,p<0.003)。(3)系统炎症回响综合征(SIRS)亚组中的HRS逆转(患者比例:33.3% vs 6.3%,p<0.001)。(4)第30天前,确认HRS逆转无HRS复发(患者比例:24.1% vs 15.8%,p=0.092)。
安详性方面,2组不良事件(AE)相似,terlipressin治疗组有65%(n=130)的患者呈现严重不良事件,慰藉剂组为60.6%(n=60)。最常见的严重不良事件包罗呼吸衰竭(10% vs 3%)、腹痛(5% vs 1%)。(.com)
原文出处:Mallinckrodt Announces U.S. Food and Drug Administration (FDA) Advisory Committee Voted to Recommend Terlipressin for Approval to Treat Patients with Hepatorenal Syndrome Type 1 (HRS-1)
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