靶向C3肾小球病(C3G)基础病因!诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan显著低落卵白尿程度!

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所属分类:临床医学
靶向C3肾小球病(C3G)基本病因!诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan显著低沉蛋白尿水平!
2020年10月26日讯 // --诺华(Novartis)克日发布了iptacopan(LNP023)治疗C3肾小球病(C3G)开放标签II期研究(NCT03832114)中期阐明的阳性功效。
来自12例C3G患者的数据显示:回收24小时尿卵白/肌酐比率(UPCR)评估,治疗12周后,与基线值对比,iptacopan将卵白尿显著低落了49%(p=0.0005)。iptacopan显著抑制了补体替代途径的活性,改进血浆C3程度。另外,在第12周通过eGFR(预计的肾小球滤过率)评估,iptacopan不变了肾成果,这一结果在转入恒久扩展研究(NCT03955445)后总共接管了6个月治疗的7例患者中获得了维持。
在这项II期研究中,iptacopan也显示出精采的安详性和耐受性,没有患者灭亡、没有疑似与iptacopan相关的严重不良事件,也没有导致遏制治疗的不良事件。
这项研究的首席观测员、纽卡斯尔大学国度肾脏补体治疗中心、纽卡斯尔-安置-泰恩NHS基金会信托基金会肾脏科参谋大夫Edwin Wong博士暗示:“卵白尿表白肾脏有炎症,这项研究的功效表白,iptacopan能显著低落C3G患者的卵白尿。该数据还强调了iptacopan可以或许强烈而特异地抑制补体替代途径、靶向这种疾病的内涵原因,并大概为C3G患者提供一种急需的治疗方案,这些患者中存在着显著的未满意医疗需求。”
诺华制药全球药物开拓主管兼首席医疗官John Tsai暗示:“iptacopan是我们肾脏科管线中最先进的资产。这些数据表白,该药有潜力改进C3G患者的糊口。”靶向C3肾小球病(C3G)基本病因!诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan显著低沉蛋白尿水平!
iptacopan化学布局式(图片来历:medchemexpress.cn)
iptacopan是一款创始的(first-in-class)、口服、强效、选择性、小分子、可逆性B因子抑制剂,B因子是补体系统替代途径的要害丝氨酸卵白酶。iptacopan可靶向C3肾小球病(C3G)的基础病因。就在最近,欧洲药品打点局(EMA)授予了iptacopan优先药物资格(PRIME)。
C3G是一种极其稀有和严重的原发性肾小球肾炎,以补体调理失调为特征。该病活着界范畴内的年发病率为百万分之1-2,在美国约有10000例、欧洲约有10500例、日本约有3200例、中国约有32000例。C3G凡是在青少年和青年成人中被诊断出来,该病预后很差,约50%的患者在10年内成长为终末期肾病(ESRD),50-70%的患者在肾移植术后复发。靶向C3肾小球病(C3G)基本病因!诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan显著低沉蛋白尿水平!
肾脏(图片来历:parashospitals.com)
除了C3G外,iptacopan也正在平行开拓,用于治疗补体系统受累、存在显著未满意需求的其他一些肾脏疾病,包罗IgA肾病(IgAN)、非典范溶血性尿毒症综合征、膜性肾病。另外,诺华也在研究iptacopan治疗阵发性睡眠性血红卵白尿症(PNH)的疗效。
按照8月10日在欧洲血液和骨髓移植协会(EBMT)大会上发布的II期阳性数据,诺华打算2020年12月开始实施一项随机、阳性药物比较、开放标签III期试验,以评估iptacopan对PNH患者(尽量接管抗C5抗体治疗)的疗效和安详性。
在很多补体驱动的疾病中,iptacopan有潜力成为第一个延缓疾病希望的替代途径抑制剂。按照2期试验的劈头数据,iptacopan已被美国FDA和欧盟EMA授予治疗C3G的孤儿药资格(ODD)。(.com)
原文出处:Novartis presents promising interim Phase II data of potential first-in-class oral therapy iptacopan (LNP023) in rare renal disease C3 glomerulopathy (C3G) 本网站所有注明“来历:”或“来历:bioon”的文字、图片和音视频资料,版权均属于网站所有。非经授权,任何媒体、网站或小我私家不得转载,不然将追究法令责任。取得书面授权转载时,须注明“来历:”。其它来历的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于通报更多信息之目标,转载内容不代表本站态度。不但愿被转载的媒体或小我私家可与我们接洽,我们将当即举办删除处理惩罚。
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